Un pacient cu boala Parkinson a beneficiat, în luna octombrie, de primul transplant de celule stem reprogramate în laborator pentru a trata această afecțiune. Intervenția medicală a fost efectuată la Spitalul Universitar din Kyoto, în Japonia, și reprezintă o premieră mondială în medicina regenerativă. Această procedură vizează obținerea de neuroni capabili să producă dopamină, substanța esențială pentru controlul mișcărilor umane, care este afectată direct de boală.
Terapia, denumită Amchepry (raguneprocel), a fost dezvoltată de compania Sumitomo Pharma împreună cu cercetătorul Jun Takahashi de la Universitatea Kyoto. Această abordare utilizează tehnologia celulelor stem pluripotente induse (iPSC), care permite transformarea celulelor mature în alte tipuri de celule, inclusiv neuroni. Sumitomo Pharma a anunțat realizarea primului transplant prin intermediul unui comunicat privind rezultatele financiare, fără a furniza detalii suplimentare despre starea pacientului sau despre evoluția sa post-operatorie.
Procedura a primit o aprobare condiționată de către autoritățile japoneze în martie 2026, după evaluarea unui studiu clinic desfășurat pe un grup restrâns de participanți. În cadrul acestui studiu, șapte persoane cu vârste cuprinse între 50 și 69 de ani au primit celule transplantate pe ambele părți ale creierului. Medicii au utilizat doze de câte cinci milioane sau zece milioane de celule per pacient, monitorizând rezultatele pe o perioadă de doi ani fără a identifica efecte adverse majore.
Rezultatele clinice preliminare indică faptul că patru dintre cei șapte pacienți care au participat la studiu au prezentat ameliorări ale simptomelor. Totuși, Sumitomo Pharma intenționează să realizeze transplanturi la o scară mai largă, vizând un număr de 20-30 de pacienți până în martie 2029. Compania desfășoară, în paralel, un studiu clinic și în Statele Unite, pentru a verifica eficacitatea tratamentului pe pacienți din afara Japoniei și a confirma dacă beneficiile se mențin pe termen lung.
Spre deosebire de tratamentele farmacologice actuale, care doar ameliorează simptomele fără a opri progresia bolii, noua terapie Amchepry încearcă să înlocuiască direct neuronii care nu mai produc suficientă dopamină. Această abordare este crucială deoarece pierderea acestor celule cauzează tremurături, rigiditate musculară și dificultăți de coordonare. Medicii urmăresc acum dacă celulele transplantate reușesc să supraviețuiască și să mențină funcția neurologică necesară controlului motor.
Boala Parkinson este o afecțiune neurodegenerativă cu o expansiune globală rapidă, afectând în principal sistemul motor al pacienților. Conform datelor furnizate de Parkinson’s Foundation, peste 10 milioane de persoane trăiesc în prezent cu această boală în întreaga lume. Specialiștii avertizează că numărul cazurilor de Parkinson ar putea crește dramatic, ajungând la peste 25 de milioane de persoane până în anul 2050, pe măsură ce populația globală îmbătrânește.